脊髄損傷の再生医療製品「ステミラック」、条件付きから初の本承認へ

厚労省の専門部会が、脊髄損傷治療の再生医療製品ステミラックの本承認を了承した。

何が起きたか

脊髄損傷の患者に使う再生医療製品「ステミラック」について、厚生労働省の専門部会は15日、新たなデータで有効性などが確認できたとして製造販売の本承認を了承した。ステミラックは条件付きの期限付き承認を受けており、今回の了承で本承認に移る初めての事例となる。

日本は再生医療を早期に患者へ届けるため、限られたデータでも条件付きで承認し、その後さらにデータを集めて有効性を検証する制度を設けてきた。ステミラックはその枠組みで承認され、追加の臨床データがそろったことで本承認の判断に進んだ。

脊髄損傷の患者とその家族、および同製品を扱う医療機関に直接関わる。再生医療分野の他の製品開発にも影響し、条件付き承認から本承認へ進む際の審査の目安として参照される可能性がある。

今後は正式な承認手続きと、保険適用や供給体制の整備が焦点になる。条件付き承認の枠組みが実際に機能した例として、他の再生医療製品の審査や開発計画にも影響を与えるとみられる。

患者や家族は、適用条件や治療を受けられる医療機関、費用負担の扱いについて主治医や窓口で確認しておきたい。制度上は本承認後も有効性に関するデータ収集が続く可能性があり、最新情報の確認が要る。

条件付き承認という仕組みが初めて本承認に到達したことで、再生医療を早期提供と有効性検証の両立という政策課題に対して、一つの実例を示したことになる。医療費や治療へのアクセスをめぐる議論にも影響しうる。